Centro Dino Ferrari: da Gennaio parte il reclutamento di pazienti affetti da distrofia di Becker per la nuova sperimentazione clinica

 

Previsti colloqui e visite per accedere alla sperimentazione. 50 i pazienti reclutabili”

A cura della prof. ssa Stefania Corti e della dott.ssa Francesca Magri

 

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E’ uno studio che nasce da un progetto finanziato dalla regione Lombardia e che vede la collaborazione tra industria e strutture ospedaliere. Lo studio è volto al trattamento di pazienti affetti da Distrofia Muscolare di Becker con il farmaco sperimentale Givinostat, già sperimentato nella forma di distrofia muscolare più grave, la Duchenne, in uno studio di fase II.

In seguito ai risultati dello studio di fase II, è in partenza la fase III che è volta a confermare i risultati tendenzialmente positivi rilevati nello studio precedente. Lo studio di fase II aveva l’obiettivo di dimostrare la sicurezza del farmaco e i suoi effetti sulla biopsia muscolare ed ha evidenziato che, dopo un anno di terapia, nei 19 bambini sottoposti al trattamento, vi era stato un miglioramento a livello del tessuto bioptico, in particolare un aumento del calibro delle fibre e della rigenerazione del tessuto. Questi dati, però, non sono sufficienti per definire se il farmaco produca anche un miglioramento funzionale, per cui lo studio di fase III, condotto sempre in pazienti affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne, ha lo scopo di dimostrare se vi possa essere anche un beneficio e una stabilizzazione clinica nelle performance motorie dei bambini.

Sulla scorta di questi risultati, considerato che la Distrofia Muscolare di Becker ha meccanismi patogenetici simili alla distrofia di Duchenne – poiché la proteina che manca è la stessa – abbiamo deciso di provare questo farmaco anche su di essa. Questo studio pilota verrà svolto presso il Centro Dino Ferrari su un gruppo di 50 pazienti. Per dimostrare se il farmaco è efficace è importante definire un gruppo omogeneo di pazienti sulla base di criteri legati per lo più alle abilità motorie. I pazienti che verranno selezionati per questo studio devono essere deambulanti, in grado di compiere un determinato numero di metri nel test del cammino di 6 minuti e non presentare gravi problematiche cardiache.

Si tratta di soggetti maggiorenni compresi tra i 18 e i 65 anni.

L’obiettivo principale di questo studio è verificare se vi sia un miglioramento nella struttura del muscolo, mentre obiettivi secondari saranno la valutazione di eventuali effetti sulle abilità motorie e sul quadro di risonanza muscolare. Il paziente verrà sottoposto pertanto ad esami specifici all’inizio dello studio, durante lo studio e dopo un anno di trattamento.

Lo studio vuole dimostrare se anche in quest’altra forma di distrofia, il Givinostat, il farmaco sperimentale, può essere efficace nel migliorare gli aspetti istologici, che a lungo termine, potrebbe voler dire rallentare la malattia nella sua evoluzione. E’ uno studio innovativo perché al momento attuale sono poche o inesistenti le sperimentazioni cliniche su forme di distrofie come la Becker. Questa sperimentazione in partenza rappresenta pertanto una opportunità per tanti pazienti perché di fatto offre la possibilità di accedere ad un potenziale farmaco.

Chi lo desidera, può contattarci per avere ulteriori notizie sui criteri per la partecipazione e sulle modalità dello studio.

Prof.ssa Stefania Corti – stefania.corti@unimi.it

Dott.ssa Francesca Magri – francesca.magri@policlinico.mi.it

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18 Dicembre 2017

 

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