Nella malattia di Parkinson, particolari neuroni all’interno del cervello cessano di funzionare e vanno incontro a morte precoce per cause ancora non ben chiare. Per studiare questo processo di invecchiamento patologico dei neuroni, chiamato neurodegenerazione, la ricerca ha bisogno di avere a disposizione dei validi modelli sperimentali. Con questo obiettivo, nel nostro laboratorio utilizziamo cellule staminali di persone affette da malattia di Parkinson per creare quegli stessi neuroni che soffrono per la patologia. In questo modo possiamo studiare direttamente le cause che portano alla morte dei neuroni e sperimentare farmaci che blocchino la neurodegenerazione.
I più recenti sviluppi nel campo della ricerca mondiale ci hanno inoltre permesso di creare modelli ancora più avanzati, simili a piccoli cervelli in provetta, chiamati organoidi cerebrali. “Sfruttando la capacità degli organoidi di mantenere il background genetico dei pazienti da cui vengono derivati, il laboratorio sta sviluppando progetti di ricerca volti a correggere il difetto genetico alla base di alcune forme di malattia di Parkinson. Recenti sviluppi in tecniche di manipolazione del DNA permettono, oggi, di disporre di una terapia per malattie prima incurabili. L’obiettivo dei progetti portati avanti dal laboratorio è quello di applicare quelle stesse tecnologie per sviluppare una terapia genica personalizzata per pazienti con specifiche forme genetiche di malattia di Parkinson.”
Studiare gli “organoidi con il Parkinson” potrebbe essere la chiave di volta per comprendere a fondo le cause della malattia e trovare una terapia curativa.
In questa foto è rappresentato un organoide cerebrale dopaminergico da cellule staminali di un nostro paziente affetto da m. di parkinson. In verde si vedono i neuroni dopaminergici che di sono formati e che vengono studiati per definire e correggere la patologia.